Amicus Therapeutics est une entreprise biopharmaceutique basée aux États-Unis, spécialisée dans les maladies génétiques rares. L’accent est mis sur le développement de thérapies pour les maladies lysosomales de surcharge telles que la maladie de Fabry et la maladie de Pompe. L’objectif est de proposer des options thérapeutiques innovantes allant au-delà des thérapies de substitution enzymatique actuellement disponibles.

Chiesi est une entreprise pharmaceutique internationale dont le siège se trouve à Parme, en Italie. Elle développe et commercialise des médicaments dans les domaines des maladies respiratoires, de la néonatologie, de la médecine de la transplantation et des maladies rares. L’entreprise accorde une grande importance à la recherche, à la durabilité et aux thérapies axées sur les patients.

Sanofi est une entreprise mondiale de santé dont le siège se trouve à Paris. Elle développe des médicaments et des vaccins dans des domaines tels que les maladies rares, l’immunologie, l’oncologie, le diabète et les vaccins. Sanofi associe recherche et biotechnologie moderne afin de fournir des thérapies innovantes aux personnes dans le monde entier.

Sciensus est une entreprise européenne de santé axée sur la fourniture de médicaments spécialisés et sur la prise en charge des patients à domicile. Elle soutient les personnes atteintes de maladies chroniques et rares en mettant à disposition des thérapies, en coordonnant les processus de traitement et en facilitant l’accès à des médicaments innovants.

Takeda est une entreprise pharmaceutique mondiale axée sur la recherche, dont le siège principal se trouve au Japon. Elle se concentre sur les maladies rares, l’oncologie, la gastroentérologie, l’immunologie et les neurosciences. Takeda poursuit l’objectif d’améliorer la qualité de vie des patientes et des patients dans le monde entier grâce à des thérapies innovantes.